Injeção bloqueia a degeneração da ELA e salva a função motora em ratos

Pesquisadores da Universidade da Califórnia em San Diego (EUA) desenvolveram uma injeção capaz de suprimir a esclerose lateral amiotrófica (ELA) se aplicada antes do aparecimento da doença.

Caso administrada depois do surgimento dos sintomas, ela
pode bloquear sua progressão.

ELA

A ELA é uma doença degenerativa que leva a perda progressiva do controle muscular, afetando a capacidade de falar, comer, mover e até respirar. Atualmente não há cura, e os pacientes sucumbem à condição dentro de dois a cinco anos do aparecimento dos primeiros sintomas.

Estudos anteriores já haviam mostrado que pelo menos 200
mutações de um gene chamado SOD1 estavam ligadas à ELA. Esse gene atua, entre
outras coisas, fornecendo instruções para a produção de uma enzima chamada “superóxido
dismutase” (SOD).

A SOD é usada para quebrar moléculas de oxigênio tóxicas
produzidas como subproduto de processos celulares normais. Mutações no SOD1
podem levar à remoção ineficaz desses subprodutos, ou à criação de outras
toxicidades que causam morte celular.

A nova injeção foi testada em ratos. Ela carrega o shRNA,
uma molécula artificial de RNA capaz de silenciar um gene mutante SOD1, e foi
aplicada na medula espinhal de ratos carregando a mutação antes ou logo após do
aparecimento dos primeiros sintomas de ELA.

Resultados

A injeção foi administrada abaixo da pia-máter, uma delicada
membrana que envolve o cérebro e a medula espinhal.

Ratos que ainda não haviam demonstrado sintomas de ELA exibiram
função neurológica normal, sem início detectável da doença. Em termos práticos,
a injeção correspondeu à proteção quase completa dos neurônios motores e outras
células.

Já em ratos com sintomas do tipo ELA, a injeção bloqueou a
progressão da doença e a degeneração dos neurônios motores. Não houveram
efeitos negativos.

“No momento, essa abordagem fornece a terapia mais potente já demonstrada em modelos de ratos com ELA no gene mutado SOD1”, disse o principal autor do estudo, Martin Marsala, professor da Faculdade de Medicina da Universidade de San Diego.

Próximos passos

A boa notícia é que a injeção provavelmente também será
eficaz no tratamento de outras formas hereditárias de ELA, ou outros distúrbios
neurodegenerativos da coluna vertebral.

Os pesquisadores já testaram a segurança da injeção em
animais maiores, como porcos, com medulas espinhais mais parecidas com as de
seres humanos.

No entanto, mais estudos são necessários para determinar a
melhor e mais eficaz dose nesses casos. Esse é um passo crucial em direção ao
teste clínico da injeção.

Um artigo sobre a pesquisa foi publicado na revista científica Nature Medicine. [MedicalXpress]



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